Le azioni di Scholar Rock scivolano nel Pre-Market di Wall Street martedì (-12,1%) dopo la notizia che l'autorità sanitaria statunitense ha rifiutato di approvare il farmaco Apitegromab per una rara malattia neuromuscolare, a causa problemi presso uno stabilimento di produzione di terze parti.

Scholar Rock ha annunciato infatti che la Food and Drug Administration (FDA) ha emesso una lettera di risposta completa (CRL) per la domanda di licenza biologica (BLA) di Apitegromab per il trattamento di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). La CRL è correlata alle osservazioni identificate durante un'ispezione generale di routine presso Catalent Indiana, un impianto di riempimento e finitura di terze parti acquisito da Novo Nordisk nel dicembre 2024.

Le osservazioni non sono specifiche per Apitegromab. La CRL non ha menzionato altre preoccupazioni relative all'approvazione, inclusi i dati di efficacia e sicurezza di apitegromab o il produttore terzo del principio attivo.

Catalent Indiana, prosegue la nota, ha presentato una risposta completa all'inizio di agosto 2025 per rispondere alle osservazioni rilevate dalla FDA. A seguito di tale presentazione, Catalent Indiana ha continuato a lavorare rapidamente per adottare misure correttive e ha tenuto informata la FDA sui progressi.

Una volta che Catalent Indiana avrà risolto le osservazioni della FDA, Scholar Rock ripresenterà la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per Apitegromab. Scholar Rock ritiene che "la FDA sarà in grado di agire tempestivamente sulla domanda una volta risolti i problemi di produzione".

Al di fuori degli Stati Uniti, la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) per Apitegromab è in fase di esame da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali e si prevede che la decisione arriverà verso la metà del 2026. Il lancio europeo è previsto per la seconda metà del 2026 e si prevede che la Germania sarà il primo mercato europeo ad avere accesso ai pazienti.